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Linfoma

La terapia con cellule CAR-NK induce la risposta nel linfoma non-Hodgkin e nella leucemia linfatica cronica

Uno studio di fase 1/2 ha mostrato che le cellule natural killer ( NK ) trasdotte con i recettori dell’antigene chimerico ( CAR ) hanno indotto alti tassi di risposta tra i pazienti con linfoma non-Hodgkin recidivato o refrattario CD19-positivo e nella leucemia linfatica cronica.
La terapia anti-CD19 CAR-NK è apparsa sicura.

Precedenti studi avevano dimostrato che la terapia con cellule CAR-T diretta contro CD19 genera tassi di remissione dal 68% al 93% tra i pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B, dal 57% al 71% tra i pazienti con leucemia linfatica cronica e dal 64% all’86% tra i pazienti con linfoma di Hodgkin.

Ricercatori dell’University of Texas MD Anderson Cancer Center ( Stati Uniti ) hanno somministrato cellule CAR-NK anti-CD19, HLA non-corrispondenti, derivate dal sangue cordonale a 11 pazienti ( età mediana, 60 anni; uomini, n=7 ) con linfoma non-Hodgkin recidivato o refrattario oppure leucemia linfatica cronica che avevano ricevuto una mediana di 4 precedenti linee di terapia ( intervallo, 3-11 ).

Le cellule NK avevano un vettore retrovirale che esprimeva geni che codificavano CAR anti-CD19, interleuchina-15 ( IL-15 ) e caspasi 9 inducibile ( iCasp9 ) come interruttore di sicurezza.
Le cellule ex vivo sono state espanse e sono state somministrate in un’unica infusione a una delle tre dosi ( 1 x 105, 1 x 106 o 1 x 107 cellule CAR-NK/kg ) dopo chemioterapia linfodepletante.

Il follow-up mediano è stato di 13.8 mesi ( intervallo 2.8-20 ).
Le risposte obiettive hanno interessato 8 pazienti su 11 trattati ( 73% ), dei quali 7 ( 4 con linfoma e 3 con leucemia ) hanno raggiunto la remissione completa.
Un paziente ha avuto la remissione del componente di trasformazione Richter ma ha continuato ad avere leucemia linfatica cronica persistente.

Le risposte si sono verificate entro 30 giorni dall’infusione a tutti i livelli di dose. Le cellule CAR-NK infuse hanno mostrato espansione e persistenza per almeno 1 anno a bassi livelli.

I pazienti che hanno ricevuto le cellule CAR-NK non hanno sviluppato sindrome da rilascio di citochine correlata al trattamento, neurotossicità o malattia da trapianto contro l’ospite.
Non è stato inoltre osservato un aumento dei livelli di citochine infiammatorie dal basale, compresa l’interleuchina-6 ( IL-6 ). ( Xagena )

Fonte: The New England Journal of Medicine, 2020

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Linfoma

Unione Europea: approvato Polivy per il linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato / refrattario

È stato approvato nell’Unione Europea Polatuzumab vedotin ( Polivy ) in combinazione con Bendamustina e Rituximab ( regime BR ) per il trattamento dei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) recidivato / refrattario, che non sono candidati per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase Ib/II GO29365. Nello studio il 40% dei pazienti trattati con Polatuzumab vedotin ha raggiunto una risposta completa ( CR ) ( endpoint primario dello studio ), rispetto al 18% dei pazienti nel braccio solo BR ( P=0.026 ).

L’aggiunta del coniugato anticorpo-farmaco ( ADC ) ha anche mostrato un miglioramento dell’endpoint esplorativo di sopravvivenza globale ( OS ), con una OS mediana di 12.4 mesi rispetto a 4.7 mesi con il regime solo BR ( hazard ratio, HR=0.42; IC al 95%, 0.24-0.75; P=0.0023 ).

I pazienti con linfoma DLBCL recidivato / refrattario e quelli non-idonei al trapianto hanno opzioni di trattamento limitate e una prognosi sfavorevole.
CD79b è un componente del recettore delle cellule B ed è espresso in modo ubiquitario nel linfoma DLBCL.
Polatuzumab vedotin è un anticorpo anti-CD79b collegato a MMAE ( Monometil Auristatina E ), che distrugge i microtubuli.

I dati presentati all’ASH 2018 includevano 6 pazienti della coorte di sicurezza, 27 dalla fase di espansione e 80 dal confronto randomizzato di Bendamustina-Rituximab con o senza Polatuzumab vedotin.

L’età media tra le coorti variava da 65 a 71 anni, e da due terzi a tre quarti dei pazienti di ciascuna coorte avevano ricevuto 2 o più precedenti linee di terapia. Inoltre, il 20% dei pazienti nello studio randomizzato aveva subito un trapianto.

L’endpoint primario di risposta completa era determinato dalla revisione indipendente dell’imaging PET-CT alla fine del trattamento.
Gli endpoint secondari includevano la durata della risposta ( DoR ) e la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediante revisione indipendente.
Gli endpoint esplorativi includevano DOR e PFS, OS ed efficacia per cellula di origine e stato di doppia espressione MYC/BCL2.

Il follow-up mediano è stato di 37.6 mesi per la coorte di sicurezza, 27.0 mesi per la coorte di espansione e 22.3 mesi per il confronto randomizzato.

Tre dei 6 pazienti nella coorte di sicurezza hanno raggiunto la risposta completa con il regime Polatuzumab vedotin-Bendamustina-Rituximab.
Non è stato possibile determinare DOR, PFS e OS.

Nella coorte di espansione, 11 pazienti ( 41% ) hanno presentato risposte obiettive. La DoR mediana, la PFS mediana e la OS sono state rispettivamente di 28.4 mesi, 5.4 mesi e 10.8 mesi.

Nella componente randomizzata di fase II della valutazione, 16 pazienti ( 40% ) hanno presentato risposta completa nel braccio Polatuzumab vedotin rispetto a 7 pazienti ( 18% ) che avevano ricevuto Bendamustina-Rituximab senza coniugato ADC ( P=0.026 ).

La DoR mediana alla revisione indipendente non era stata ancora raggiunta nel braccio Polatuzumab vedotin rispetto a 7.7 mesi nel braccio di controllo ( HR=0.40; IC al 95%, 0.16-1.101; P=0.06262 ).

Secondo la valutazione dello sperimentatore, la DoR mediana è stata pari a 10.3 mesi con Polatuzumab vedotin rispetto a 4.1 mesi senza ( HR=0.44; IC al 95%, 0.20-0.95; P=0.0321 ).

La PFS mediana con revisione indipendente è stata di 11.1 mesi con il coniugato ADC e 3.7 mesi senza ( HR=0.36; IC al 95%, 0.21-0.63; P=0.0002 ).
Secondo la valutazione dello sperimentatore, i valori mediani erano 7.6 mesi con il coniugato ADC rispetto a 2.0 mesi senza ( HR=0.34; 0.20-0.57; P inferiore a 0.0001 ).

Secondo la valutazione dello sperimentatore la PFS e la OS mediane nel sottogruppo ABC ( cellule B attivate ) erano rispettivamente 10.8 e 15.4 mesi, rispetto a 2.0 e 4.7 mesi senza Polatuzumab vedotin.
Il sottogruppo GBC ( cellule del centro germinale ) ha avuto esiti inferiori ma è stato favorito il trattamento con il coniugato ADC: 2.5 mesi rispetto a 1.9 mesi per la sopravvivenza PFS mediana e 7.2 mesi rispetto a 3.8 mesi per la sopravvivenza OS.

L’analisi per stato di doppia espressione ha mostrato una PFS mediana di 7.0 mesi rispetto a 1.4 mesi per il gruppo Polatuzumab vedotin tra i pazienti con doppia espressione e 6.2 mesi rispetto a 3.1 mesi per quelli senza.
La OS era 8.9 mesi rispetto a 4.6 mesi per il sottogruppo con doppia espressione e 10.0 mesi rispetto a 4.5 mesi per i pazienti senza.

Con il proseguimento del follow-up, non sono emersi nuovi segnali di sicurezza e i dati sulla sicurezza sono rimasti coerenti con i rapporti iniziali dello studio.

Gli eventi avversi più comuni di grado 3/4 nel complesso sono stati infezioni e citopenie. Mentre le percentuali di infezione e trasfusione erano simili con il solo regime BR o con l’aggiunta di Polatuzumab vedotin, le percentuali di citopenie di grado 3/4 erano più elevate nel braccio coniugato ADC. ( Xagena )

Fonte: EMA, 2020

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Linfoma

L’immunoterapia mostra un alto tasso di risposta nel linfoma extranodale a cellule NK/T

Una sperimentazione di fase 2 ha mostrato che il trattamento con CS1001, una immunoterapia sperimentale, presenta una promettente attività antitumorale contro il linfoma a cellule NK/T extranodale ( ENKTL ) recidivato o refrattario, un tipo raro e aggressivo di linfoma non-Hodgkin.

Ad oggi, il 40.9% dei pazienti trattati ha risposto a CS1001 dopo un follow-up mediano di oltre 5 mesi, con il 31.8% che ha raggiunto una remissione completa del linfoma.

CS1001 è un anticorpo completamente umano diretto contro la proteina PD-L1. CS1001 è stato progettato per legarsi e bloccare PD-L1, consentendo alle cellule immunitarie specifiche di uccidere le cellule tumorali.

Negli studi di fase 1 condotti in Cina, CS1001 ha mostrato una buona tollerabilità e una promettente attività antitumorale in diversi tipi di tumore.

È in corso in Cina uno studio di fase 2 in aperto, denominato CS1001-201, che sta valutando CS1001 negli adulti con linfoma ENKTL precedentemente trattati con una o più linee di terapia.

Tutti i pazienti arruolati sono stati trattati con CS1001 1.200 mg, somministrato per via endovenosa ogni tre settimane per 3 anni o fino a progressione della malattia o all’intolleranza.
Al momento del cut-off dei dati nel giugno 2019, 29 persone erano state arruolate nello studio, con un’età media di 44 anni.
La maggior parte di loro aveva una malattia avanzata ( 75.9% con carcinoma in stadio IV ).

È stato somministrato CS1001 per una mediana di quasi tre mesi ( 11.7 settimane ) e sono stati seguiti per una mediana di 5.6 mesi dopo l’inizio del trattamento.

Dei 22 pazienti qualificatisi per le analisi di efficacia, il 40.9% ( 9 persone ) ha risposto al trattamento, con una riduzione parziale o completa del carico tumorale valutato dagli sperimentatori.

Sette pazienti ( 31.8% ) hanno raggiunto la remissione completa, senza segni rilevabili di linfoma, il che riflette una risposta completa elevata.
Al momento del cut-off dei dati, tutti questi pazienti erano ancora in remissione.

Due persone ( 9.1% ) hanno manifestato una riduzione parziale delle dimensioni del tumore. Anche un altro paziente ha raggiunto una risposta parziale, ma solo dopo un periodo di pseudoprogressione ( progressione radiologica del tumore dall’inizio del trattamento che non è stata confermata dalle successive valutazioni radiologiche ).

Finora, lo studio ha mostrato che le risposte dei pazienti a CS1001 sono durevoli, fino a 8.6 mesi. Non è ancora disponibile un tasso di risposta valutato radiologicamente.

Sono rimasti in trattamento 15 pazienti, e 14 hanno dovuto interrompere lo studio ( 12 a causa di malattia progressiva, 2 a causa di effetti collaterali ).

La maggior parte dei pazienti ( 86.2% ) ha manifestato eventi avversi correlati al trattamento; tra i più comuni: febbre ( 20.7% ), aumento plasmatico di TSH ( ormone stimolante la tiroide; 13.8% ), basso numero di globuli bianchi ( 13.8% ) ed eruzione cutanea ( 10.3% ).

Dopo l’interruzione dei dati, altri 2 pazienti hanno raggiunto la remissione completa per un tasso di risposta completo del 36%.

ENKTL è un tipo di linfoma aggressivo, che coinvolge le cellule immunitarie T e NK. Non esiste un trattamento efficace per i pazienti non-responder alla chemioterapia.
L’incidenza di questo tumore è più alta in Asia, rispetto al Nord America e all’Europa.

In Cina, il linfoma ENKTL rappresenta circa il 6% di tutte le incidenze di linfoma e, in particolare, i pazienti recidivati o refrattari hanno urgenti esigenze cliniche non soddisfatte.
CS1001-201 è il primo studio clinico a livello mondiale su un anticorpo anti-PD-L1 nei pazienti con linfoma ENKTL. ( Xagena )

Fonte: American Society of Hematology ( ASH ) Meeting, 2019